2017年2月10日-一种用于治疗杜氏肌营养不良症的新药已获得美国食品药品监督管理局的批准。
Emflaza（deflazacort）的片剂和液体形式被批准用于治疗5岁及以上的患者。该药物是皮质类固醇，可减少炎症并减慢免疫系统的活动。
皮质类固醇在许多其他国家/地区用于治疗杜兴氏肌营养不良症，但这是FDA首次批准皮质类固醇用于治疗该疾病，也是美国首次批准deflazacort用于任何用途。
杜氏肌营养不良是最常见的肌肉营养不良类型。遗传病通常在3至5岁时出现，并导致进行性肌肉退化和无力。患者通常在20多岁或30多岁时死亡。
FDA对Emflaza的批准-由伊利诺伊州的Marathon Pharmaceuticals销售-基于两项研究表明，服用该药物的男性患者的肌肉力量有所改善，并且似乎比服用安慰剂的患者晚了行走的能力。
该药物的常见副作用与其他皮质类固醇相似，包括：面部浮肿，体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，haveig在白天经常小便，多余的毛发生长以及胃周围脂肪过多，根据FDA。
较不常见的副作用包括：内分泌功能问题，感染风险增加，血压升高，胃肠道穿孔的风险，严重的皮疹，行为和情绪变化，骨骼密度降低以及白内障等视力问题。
