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帕金森氏症的基因疗法似乎奏效

2020-06-03 13:03:05来源:

心脏起搏器

帕金森氏病的大脑变性会过度激发一部分称为丘脑底核(STN)的大脑。这导致异常的运动,震颤,僵硬和步态问题,使帕金森氏病患者的生活痛苦。

期间和卡普利特创造的疗法将一种化学信使基因(称为GAD)附加到无害病毒上。通过细针注入STN后,这种转基因病毒进入脑细胞并发出GAD信号。这是告诉大脑冷静的信号。

真的有效吗?

在笔记中,这些非常令人鼓舞的结果并不能证明任何事情。这将取决于一项大型临床试验,在该试验中,参与者不知道他们接受了哪种治疗,而有些参与者没有接受任何有效治疗(安慰剂)。这样的试验正在计划阶段。

帕金森大学研究人员Curt R. Freed医学博士说,在那之前,这只是另一种有希望的治疗方法,科罗拉多大学健康科学中心的临床药理学和毒理学部主任。

Freed告诉WebMD,“在现阶段这是有希望的,但是像其他所有东西一样,证明将在布丁中。”“一切都取决于他们的临床试验。”

释放应该知道。二十年前,当他和其他人将胎儿脑细胞植入患有帕金森氏病的人的大脑中时,他和其他人就开始获得有趣的结果。这些移植的细胞旨在替代在帕金森氏病中死亡的多巴胺产生细胞。

这些移植细胞中只有约3%存活。Freed在Neuroscience会议上报告说,但是那些能够幸存的人能够扎根并成长-并继续成长。如果至少有40,000个细胞存活,则意味着患者不再需要服用帕金森氏症最重要的治疗方法L-多巴。

直到Freed和他的同事可以开发一种可以在实验室中产生大量胎儿脑细胞的细胞系之后,这种新的治疗方法才可行。他说,那只是时间问题。

Freed说:“我的兴趣已经超越了使用胎儿组织和使用实验室制造的组织。”“在未来的两到五年内,我们可以在患者身上使用这种药物。”