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基因疗法有一天可以消除艾滋病毒吗?

2020-03-18 13:03:05来源:

新动物研究显示,2018年1月3日,星期三(健康日新闻)-基因疗法可能具有根除感染病毒者的HIV的潜力。

科学围绕“嵌合抗原受体”(CAR)基因的使用展开。据科学家报道,在与猴子的实验室工作中,这些工程改造的细胞已经破坏了HIV感染的细胞超过两年。

研究的合著者,加州大学洛杉矶分校医学院的斯科特·基奇说:“从理论上讲,目标是提供对艾滋病毒的终生免疫。”

他说:“我们的目标是治愈。”“而且我们知道治愈艾滋病毒需要有效的免疫反应,这就是我们在这里看到的。”Kitchen是血液学和肿瘤学的医学副教授。

科学家一直在寻找一种方法,以建立对艾滋病毒(HIV)的长期免疫力。目前,已开出抗逆转录病毒疗法以控制HIV的控制,但这并不能从体内消除病毒。

Kitchen用这种方式解释了新策略:“就基本的免疫学而言,T细胞是很大程度上负责我们抵抗病原体和摆脱体内感染的能力的细胞。恶性肿瘤。任何异常。

“每个T细胞上都有一个独特的受体或分子。该受体可使细胞识别特定靶标-细菌,真菌或病毒。当它识别出那个目标时,就有责任将其从身体上清除。

他说:“我们所做的是获取可以进入这些细胞的人工受体(或CAR),并使它们识别出我们想要它们识别的东西。”“在这种情况下就是艾滋病毒。”

他补充说,目标是开发“反向疫苗接种,在这种疫苗中我们设计针对目标HIV的免疫应答”。

根据Kitchen的说法,工程嵌合抗原受体的概念可以追溯到20年前。CAR T细胞疗法已被吹捧为多种癌症的治疗方法。

他说:“这是一件好事,因为这意味着我们已经知道它是安全的。”

最新的研究团队将干细胞和CAR双重用于靶向某种形式的HIV。

首先,研究小组对CAR进行了基因工程改造,以发现并与猿/人免疫缺陷病毒(SHIV)结合,后者是由人为病毒和猴病毒组成的实验室改造的HIV杂种。

然后,研究人员对某些造血干细胞的DNA进行了修饰,使其可以携带SHIV杀伤性CAR。

将得到的细胞引入四只雄性SHIV感染的猕猴的血液中。

工程细胞成功地占据了每只猴子的骨髓中。研究人员报告说,这些细胞在人体中广泛移动,靶向并杀死感染了SHIV的细胞,而没有产生任何明显的不良副作用。

“基于干细胞的方法的优势在于,一旦这些细胞被移植到体内,它们就会不断产生新的T细胞,其中含有可以靶向HIV细胞的该基因。” Kitchen解释说。

Kitchen说,正在进行一项人体试验的计划,应该在两到三年内完成。

他警告说:“当您从动物研究转到人体研究时,当然会有很大的飞跃。”但是,“这项研究表明,这些细胞都将对艾滋病毒产生反应,而且安全”。

而且,这种策略不太可能完全发挥作用,Kitchen补充说,并指出“艾滋病毒非常复杂。因此,实际上并不会有一颗银弹。

Kitchen说,CAR很可能需要与抗逆转录病毒疗法一起使用。

马塞拉·弗洛雷斯(Marcella Flores)是amfAR(艾滋病研究基金会)的研究副主任,该基金会为这项研究提供了资金。她表达了热情和谨慎。

她说:“ ​​CAR疗法已经在癌症方面取得了令人瞩目的成果,并有望消除艾滋病毒。”

但是,弗洛雷斯强调,当前的研究条件“并不代表“现实生活”条件。尽管这些猴子研究对人类的结局具有重要意义,但她说人类的结局可能会大不相同。

该研究结果发表在12月28日的PLOS Pathogens中。